Chiến Tranh Mới về (Những Loại Thuốc Đắt Đỏ) năm 2025

Trừ khi bạn mắc bệnh u tủy đa năng, một loại ung thư hiếm và hung ác của máu, có khả năng bạn chưa từng nghe về Revlimid. Loại thuốc điều chỉnh miễn dịch này làm chậm sự phát triển của các mạch máu mới, và nó là sản phẩm của loại sáng tạo và táo bạo đã từng khiến ngành dược phẩm trở thành một trong những ngành được tôn trọng nhất ở Mỹ. Nó cũng là một ví dụ tiện lợi cho tất cả những điều sai trái trong ngành kinh doanh ngày nay.

Vào đầu những năm 1990, các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Trẻ em Boston tình cờ phát hiện ra một loại thuốc an thần cũ mà có vẻ làm chậm tiến triển của bệnh u tủy đa năng. Loại thuốc thalidomide này đã gây tai hại. Nó đã được kê đơn rộng rãi để chữa buồn nôn vào những năm 1950, nhưng gây ra hàng nghìn tác động phụ kinh hoàng. Tuy nhiên, không có gì hiệu quả như thuốc thalidomide đối với bệnh u tủy đa năng, vì vậy một công ty công nghệ sinh học có tên Celgene đã mạo hiểm và chi hàng triệu đô la để phát triển một dẫn xuất của hợp chất này, biến thalidomide thành một loại thuốc chống ung thư mạnh mẽ hơn.

Thành công: Khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận Revlimid để điều trị u tủy đa năng vào năm 2006, nó đã cách mạng hóa việc điều trị ung thư này. Thời gian sống trung bình đã tăng từ ba hoặc bốn năm vào cuối những năm 1990 lên gần một thập kỷ ngày nay. “Không có bệnh khác mà bạn có thể nói chúng ta đã tăng ba lần thời gian sống trong khoảng thời gian đó,” Mohamad Hussein, trưởng phòng khoa học của Celgene nói. Qua rủi ro tính toán và công việc siêng năng, Celgene đã biến chất độc thành vàng.

Câu chuyện về việc phát triển của Revlimid là độc đáo, thậm chí là đầy cảm hứng. Nhưng câu chuyện về giá thành thì quá quen thuộc. Trong thập kỷ qua, giá thuốc này đã tăng từ 78,000 đô la một năm lên 156,000 đô la. Năm ngoái, bệnh nhân u tủy đa năng trung bình trên Medicare - người được cho là được bảo vệ trước giá thuốc kinh khủng - phải trả từ túi tiền của họ 11,538 đô la mỗi năm cho thuốc. (Đa số gia đình ở Mỹ có ít hơn 5,000 đô la tiết kiệm.)

Revlimid đã tạo ra ít nhất 20 tỷ đô la doanh thu từ khi ra mắt, nhưng Celgene và tất cả các công ty dược phẩm khác đều nói họ cần giá cao để tiếp tục phát triển các loại thuốc cứu sống. “Bạn có được những gì bạn trả tiền,” Hussein nói.

Viên thuốc 25 miligam bao gồm tất cả mọi thứ tuyệt vời và tất cả những điều tồi tệ về ngành công nghiệp dược phẩm của Mỹ. Trong năm năm qua, giá của các loại thuốc kê đơn thương hiệu đã tăng gấp đôi; đặc biệt, thuốc ung thư đã tăng gấp sáu lần từ năm 2000.

Một số loại thuốc u tủy đa năng mới hứa hẹn đã được ra mắt gần đây, bao gồm một loại điều trị theo dõi mới và cải tiến của Revlimid có tên là Pomalyst. Mỗi loại thuốc có giá trên 150,000 đô la, và Pomalyst có giá hơn 195,000 đô la. “Đây không phải là một mô hình bền vững,” Brian Bolwell, chủ tịch Viện Ung thư Taussig tại Cleveland Clinic nói.

Nhiều bác sĩ và bệnh nhân trên khắp đất nước có thể đồng ý với quan điểm này. Vậy, vào một thời điểm khi Quốc hội và chính quyền Trump đang đối mặt với việc cải tổ toàn bộ nền kinh tế chăm sóc sức khỏe, chúng ta nên tự hỏi: Một loại thuốc nên có giá bao nhiêu thực sự?

Đây là một câu hỏi lạ lẫm và phản kháng, và một câu hỏi mà Steve Pearson, một bác sĩ nội trú khiêm tốn trở thành giảng viên Đại học Harvard rồi lại trở thành giám đốc phi lợi nhuận, tin rằng ông có thể trả lời. Pearson là một trong số ít người ở nước này đã thành công trong việc kiểm soát giá của từng loại thuốc. Viện nghiên cứu lâm sàng và kinh tế mà ông thành lập, được biết đến là ICER, có một mục tiêu - tìm hiểu xem một loại thuốc mới có đáng giá với giá cả đưa ra hay không, hay liệu các công ty dược lớn đang lợi dụng chúng ta.

Theo Pearson, hầu hết người Mỹ không biết họ nên trả bao nhiêu cho việc mua thuốc. Chúng ta không biết chi phí thực sự để phát triển một loại thuốc; Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm không yêu cầu các nghiên cứu về hiệu quả so sánh, vì vậy chúng ta không biết liệu các loại thuốc mới có hiệu quả hơn so với các đối thủ hiện có hay không; và chúng ta ít thông tin về việc người tiêu dùng khác trả bao nhiêu cho cùng một sản phẩm. “Người bệnh ở Mỹ đang nhận được giá trị tuyệt vời từ các loại thuốc - và chúng ta đang bị lừa dối,” Pearson nói. “Vấn đề là chúng ta chưa có cách nào để biết khi nào là một trong hai trường hợp.”

Tổng thống Donald Trump đã nói rằng ngành công nghiệp dược phẩm đang “trốn tránh trách nhiệm” và ông muốn để Medicare thương lượng với các công ty dược phẩm về giá cả chúng ta trả - điều mà bị cấm vào năm 2003, là một phần của thỏa thuận với ngành công nghiệp có ảnh hưởng chính trị để thông qua kế hoạch mở rộng dược phẩm Medicare. (Kể từ năm 1998, ngành công nghiệp dược phẩm đã chi tiêu nhiều hơn cho việc vận động hơn bất kỳ ngành công nghiệp nào khác.)

Trong Bí kíp Đàm phán, Trump nói rằng bạn phải “biết khi nào nên rời bàn đàm phán.” Nhưng Medicare - bảo hiểm cho khoảng 57 triệu người - về cơ bản không thể từ chối bất kỳ loại thuốc nào mà FDA phê duyệt, ít nhất là đối với các bệnh nghiêm trọng như ung thư. Nó không thể rời khỏi bàn đàm phán. Hơn nữa, cơ quan này không có nhiều dữ liệu so sánh hơn bạn hoặc tôi. Khi một bên trong một giao dịch biết nhiều hơn về hàng hóa hơn bên kia, các nhà kinh tế gọi đó là không đối xứng thông tin. Đó là công thức cổ điển dẫn đến thất bại trên thị trường và, như bất kỳ nhà đàm phán có kinh nghiệm nào biết, là một cách tuyệt vời để đạt được một thỏa thuận tồi.

Pearson, cùng với ICER, đã đảm nhận nhiệm vụ sửa chữa sự mất cân đối thông tin này, tạo ra dữ liệu thiếu sót và tính toán một “giá cả công bằng” cho các loại thuốc. Công việc của đội ngũ này liên quan đến việc phân tích kỹ thuật pháp y của hàng chục nghiên cứu khoa học và cái nhìn sắc sảo về cách chúng ta đánh giá cuộc sống con người và quyết định phân phối tài nguyên. Đây là công việc trực tiếp nhưng cũng mạnh mẽ - một mảnh ghép thiếu sót trong nỗ lực giải quyết khủng hoảng giá thuốc của chúng ta.

Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid nhận ra điều này vào mùa xuân năm ngoái, khi họ đưa ra ý tưởng sử dụng các tính toán của ICER nếu Quốc hội cho họ phép thương lượng về giá cả. Các nhóm được hậu thuẫn từ ngành dược phẩm cũng nhận ra điều này khi họ phủ sóng để phỉ báng nhóm này vào năm ngoái. Và cho đến nay, phương pháp của Pearson đã kiểm soát thành công giá của một số loại thuốc - điều mà rất ít người có thể nói rằng họ đã làm được.

Nhưng dù có lý trong một bài trình chiếu PowerPoint có vẻ như thế nào, một số người mà Pearson đang cố gắng giúp đỡ không tin tưởng. “Các loại thuốc mới thực sự tuyệt vời,” Matt Goldman, một bệnh nhân u tủy đa năng ở Long Beach, California nói, nhưng nếu ICER quyết định rằng thuốc của anh ta đắt đỏ, “công ty bảo hiểm của chúng tôi sẽ đọc thông tin này và họ sẽ bắt đầu từ chối các quyền lợi - những quyết định liên quan đến sinh tử.”

Nick Van Dyk, một bệnh nhân cho rằng Revlimid đã giữ anh ta sống, diễn đạt một cách ngắn gọn hơn. “Tôi đang nói chuyện với bạn thay vì nằm dưới đất vì Big Pharma,” anh ta nói. “Người của ICER là một tên hỗn láo tự mãn, là một tên xấu xa,”.

Toán học Lạnh Lùng

Việc xác định xem một loại thuốc có giá cả công bằng không là một quá trình không đơn giản. Một trong những điều đầu tiên bạn phải làm là đặt một giá trị cho cuộc sống con người.

Có vẻ như vậy. Một năm tuổi thọ có chất lượng điều chỉnh, hoặc QALY (đọc là “kwaly”), là thước đo mà các nhà kinh tế y tế sử dụng để đo lường giá trị của các phương pháp điều trị y tế theo thời gian. Một QALY là một năm sống trong hoàn hảo nhờ vào thuốc; không có QALY nghĩa là bạn đã chết. Ba tháng thêm vào cuộc sống khỏe mạnh, Pearson nói, có giá trị QALY cao hơn so với ba tháng với tác dụng phụ tồi tệ.

Vậy một năm cảm thấy khỏe mạnh có giá trị như thế nào? Dựa trên dữ liệu từ Tổ chức Y tế Thế giới và các nguồn thông tin khác, ICER đặt giá trị của một năm sống có chất lượng ở Hoa Kỳ từ 100.000 đến 150.000 đô la. (Nếu bạn cảm thấy lo lắng vì hệ thống chăm sóc sức khỏe quyết định một năm sức khỏe của bạn có giá trị bằng giá của một chiếc thuyền tốc độ kém sang trọng, hãy biết rằng QALY được sử dụng ở mọi nơi mà cuộc sống được xem xét; Bộ Giao thông sử dụng chúng khi họ quyết định họ nên chi tiêu bao nhiêu cho các tính năng an toàn đắt tiền, như làn đường phụ trội hoặc lan can dọc theo xa lộ.)

Bất kỳ loại thuốc nào cung cấp lợi ích sức khỏe đáng kể dưới 100.000 đô la cho mỗi QALY được coi là vàng và ICER xếp hạng nó là 'giá trị cao'. Những loại thuốc có giá trị hơn 150.000 đô la cho mỗi QALY được coi là 'giá trị thấp' hoặc, tối đa, là 'giá trị trung gian' nếu thuốc cung cấp lợi ích hợp lý cho bệnh nhân.

Cho dù có lạnh lùng đến đâu, QALY không gây tranh cãi cho các nhà kinh tế y tế, nhưng ý tưởng về việc định lượng cuộc sống làm nhiều người bối rối - phương pháp này mang theo mùi 'hội đồng chết', sau tất cả. Tuy nhiên, Pearson nói, tranh cãi không phải là lí do để tránh xa khỏi một chỉ số hữu ích. 'QALY chỉ giúp chúng ta so sánh táo và táo khi chúng ta muốn xem xét những lợi ích chúng ta đạt được với các liệu pháp mới tốt,' ông nói.

Đối với Pearson, trả quá nhiều cho các loại thuốc không chỉ quan trọng vì các sản phẩm dược phẩm chiếm một phần ngày càng lớn trong tổng chi phí y tế của chúng ta - 17% lần kiểm tra cuối cùng - mà còn vì số tiền chúng ta chi tiêu cho những viên thuốc đắt tiền là tiền mà chúng ta có thể chi tiêu tốt hơn ở đâu đó khác. 'Sức khỏe là một mục tiêu rất quan trọng - có lẽ là mục tiêu quan trọng nhất đối với chúng ta cá nhân và xã hội của chúng ta,' Pearson nói. 'Nhưng đó không phải là mục tiêu duy nhất. Chúng ta cũng muốn có việc làm tốt, trường học tuyệt vời, một môi trường an toàn.'

Số tiền bạn chi tiêu cho các loại thuốc đắt tiền, ông lý luận, là tiền không được dành cho trường học của con bạn hoặc lái xe cấp cứu hoặc phòng cứu hỏa. 'Có những lựa chọn trong hệ thống chăm sóc sức khỏe: Liệu chúng ta có nên mua máy này hay trả tiền cho một bác sĩ khác?' ông nói. 'Sau đó, rồi dừng lại và đặt câu hỏi: Một bệnh viện khác hay thêm 10.000 giáo viên?'

Văn phòng của Pearson tại trụ sở chính của ICER tại trung tâm thành phố Boston là đơn giản và không được sử dụng khi chúng tôi gặp nhau vào tháng Tám. Ông dành phần lớn thời gian của mình ở Washington DC; gia đình ông sống ở đó và ông là một nhà khoa học thăm dò tại Viện Y tế Quốc gia. Nhưng Boston là nơi của ICER, ông nói, bên kia sông từ Harvard, nơi Pearson là một giảng viên và nơi ông thành lập viện nghiên cứu từ năm 2007.

Trong cuộc trò chuyện, Pearson điềm đạm và an ủi - giống như một bác sĩ đang hướng dẫn bạn qua một dự đoán kết quả hỗn hợp. Với râu quai nón và kính tròn kiểu geek-chic, ông đang đeo cúc áo cổ in dập huy hiệu của Học viện Y sĩ Hoàng gia, nơi ông là thành viên danh dự. (Hồ sơ của ông là một bản hỗn hợp của các cơ sở giáo dục elita và bao gồm bằng cử nhân từ Stanford, thạc sĩ từ Harvard và bác sĩ y khoa từ UC San Francisco.) Với đội ngũ 24 bác sĩ và chuyên gia chính sách của mình, ông nhằm mục tiêu đưa ra khoảng chín báo cáo mỗi năm, bao gồm hàng chục liệu pháp.

Vào ngày đó, nhóm nhân viên của ICER đang họp để cố gắng tìm ra một giá cả công bằng cho một lô thuốc điều trị ung thư phổi mới. Bước đầu tiên là xem xét mỗi loại thuốc mới xếp hạng so với các loại khác, điều này đối với phần lớn chưa bao giờ được thực hiện. Để làm điều này, nhóm thu thập dữ liệu thử nghiệm lâm sàng và liên lạc với các công ty dược, bệnh nhân và bác sĩ.

Sau đó, nó đánh giá tất cả dữ liệu được công bố về mỗi loại thuốc đang được xem xét - bao gồm các phát hiện đôi khi mâu thuẫn lẫn nhau - và các biến số rắc rối, như kích thước và thiết kế của nghiên cứu cũng như chất lượng. Các nhân viên xếp hạng mức độ lợi ích của mỗi loại thuốc so với các đối thủ của nó. Đó là quá trình nghiêm ngặt, có hệ thống và đòi hỏi nhóm phải đưa ra quyết định về chất lượng của dữ liệu và bằng chứng mà họ đang tìm hiểu. 'Chúng tôi đang cố gắng điền vào khoảng trống thực sự trong hệ thống chăm sóc sức khỏe của chúng ta,' Pearson nói.

Gần như ở tất cả các quốc gia công nghiệp khác, các đánh giá như thế này được xử lý bởi một cơ quan chính phủ. Ở Anh, nơi tôi tham gia vào một cuộc họp đánh giá, điều này được thực hiện bởi Viện Quốc gia về Sức khỏe và Chăm sóc Tốt, được biết đến với từ viết tắt mang tính Orwell, NICE. NICE là một con quái vật hàng đầu đối với những người phản đối chăm sóc sức khỏe quốc gia, nhưng sự tồn tại của nó quan trọng để giữ chi phí thuốc ở mức thấp ở Anh. Cơ quan này làm tất cả công việc mà ICER làm - công việc mà chính phủ Mỹ từ chối thực hiện - nhưng khác với ICER, NICE ảnh hưởng mạnh mẽ đến việc lựa chọn và mua các loại thuốc mà người Anh có thể nhận được.

Pearson đã dành một năm làm nhà nghiên cứu NICE vào năm 2005 và thấy công việc của họ rất truyền cảm. Tại cuộc họp đánh giá mà tôi theo dõi, các nhà sản xuất thuốc khẩn khoản thuyết phục cho các liệu pháp của họ, và các ủy viên hỏi gãi họ về hiệu quả và giá cả. Loại thương thảo chính thức như vậy dẫn đến các thỏa thuận tốt: Người Châu Âu trả khoảng một nửa giá thuốc so với người Mỹ.

Nhưng các cuộc đàm phán chỉ có hiệu quả vì các cơ quan quản lý sẵn lòng rút lui và từ chối điều trị. Đối với một số bệnh nhân cụ thể ở Anh, ví dụ, NICE đã trì hoãn nhiều năm việc phê chuẩn Revlimid, loại thuốc miễn cứu sống cho bệnh bạch cầu, vì lý do chi phí. 'Những gì người Anh nhận thức là có một giá trị của cuộc sống,' Amanda Adler, một bác sĩ tại Cambridge, người chủ trì cuộc họp NICE, nói với tôi sau đó. 'Chính phủ có nghĩa vụ với người đóng thuế chỉ trả tiền cho những thứ thực sự hiệu quả. Nó cũng có nghĩa vụ với người đóng thuế chỉ trả tiền cho những thứ phản ánh giá trị tốt cho số tiền bỏ ra.'

Vì lợi ích của mọi người, Adler nói, NICE phải đưa ra quyết định đó - ngay cả khi nhà báo Anh thường xuyên chỉ trích cơ quan này vì từ chối tiếp cận các loại thuốc mới. “NICE có thể nhìn thấy một liệu pháp mới mà tốt gấp đôi so với bất cứ thứ gì chúng ta có, nhưng chúng ta có thể từ chối nếu công ty muốn tính giá gấp mười lần so với cái đã tồn tại,” cô nói.

Pearson không nghĩ rằng Mỹ sẽ bao giờ có một cơ quan có quyền lực như NICE, nhưng ông tin rằng việc giải quyết những vấn đề đạo đức phức tạp này có 'sự cao quý và hùng vĩ.'

Giảm giá sâu

Lần đầu tiên ICER đề xuất một giá cho một loại thuốc là vào năm 2014. Công ty dược phẩm Gilead đã tung ra một liệu pháp mới cho viêm gan C, một căn bệnh đắt đỏ, gây mệt mỏi mà áp đảo nạn nhân của nó trong nhiều thập kỷ và cuối cùng gây suy gan. Loại thuốc mới, gọi là Sovaldi, là một khóa học hàng ngày kéo dài 12 tuần - và nó chữa khỏi nhiễm trùng. Đó là một trong những loại thuốc mới thú vị nhất xuất hiện trong một thế hệ. Gilead đề xuất giá là 1.000 đô la cho mỗi viên thuốc, hoặc 84.000 đô la cho một khóa học đầy đủ. (Mặc dù họ đã có giảm giá cho Medicaid và VA.)

Loại thuốc của Gilead và một liệu pháp tiếp theo từ công ty có tên Harvoni có giá 94.500 đô la và hiệu quả hơn, đã đạt điểm đánh giá QALY xuất sắc. (Chi tiêu dưới 100.000 đô la cho thêm 15 năm tuổi thọ là một giao dịch khá vững chắc.) Nhưng nhân viên tại ICER cũng tính toán xem giá của một loại thuốc mới có thể làm cho việc bảo hiểm và Medicare - nhớ lại, đều được quy định để thanh toán cho tất cả các loại thuốc được FDA phê duyệt - khó có thể cung cấp điều trị cho tất cả mọi người cần nó.

Mặc dù 84.000 hoặc thậm chí 94.500 đô la có vẻ hợp lý, nhưng có 3,3 triệu bệnh nhân viêm gan C ở Mỹ, và các công ty bảo hiểm và Medicare không có số tiền dư dả 277 tỷ đô la để chữa lành họ tất cả. Không có cách nào cho hệ thống chăm sóc sức khỏe tự do của đất nước có thể đảm bảo rằng mọi người cần thuốc sẽ nhận được nó. ICER nói, để xã hội có thể chịu được các chi phí mà không cắt giảm các chi phí chăm sóc sức khỏe khác, Gilead sẽ phải cắt giá viên thuốc mới nhất của mình, Harvoni, từ một nửa đến hai phần ba. Đó là lần đầu tiên ICER đã đề xuất một giá cụ thể cho một liệu pháp. 'Nó đã làm cho mọi người bất ngờ,' Pearson nói.

Năm tiếp theo, sau áp lực gay gắt, Gilead giảm giá 46% so với giá niêm yết cho Sovaldi và Harvoni. Sự giảm giá làm cho ai cũng kinh ngạc. Steve Miller, giám đốc y tế của Express Scripts, công ty trung gian lớn nhất mua thuốc sĩ quan sự cho các công ty bảo hiểm, nói rằng công việc của ICER đã cung cấp cho ông vũ khí cần thiết để đàm phán với Gilead. Trong một đêm, tổ chức phi lợi nhuận nhỏ bé trở thành một người chơi quyền lực không thể tin được trong cuộc trò chuyện quốc gia về giá thuốc.

Công ty dược phẩm không hài lòng với điều này. Và nếu mô hình kinh doanh của bạn dựa trên sự bất đối xứng thông tin, bạn cũng không hạnh phúc.

Dược đại phá gia, Những mánh lới lớn

“Rất dễ chỉ trích Dược đại phá,” Diana Brainard nói vào ngày tôi ghé qua để nghe về phía Dược đại phá trong câu chuyện về Solvadi. “Nó giống như bắn cá trong thùng rỗng.” Là một bác sĩ theo đào tạo, Brainard là phó chủ tịch nghiên cứu lâm sàng tại Gilead. Chúng tôi đang ở trên khuôn viên của công ty tại Foster City, California, khoảng 20 dặm về phía nam của San Francisco, nơi khu đất rộng lớn trải dài qua vài mẫu Anh; các tầng trên của hơn 30 tòa nhà của Gilead có tầm nhìn ra các đất lầy màu nâu xấu xí bên bờ Nam Bay. Nơi này là một mê cung của công trình xây dựng và các tòa nhà mới.

Mọi người tại Gilead, Celgene và các công ty dược phẩm khác biết chúng ta cảm thấy như thế nào về họ. Mối quan hệ của Mỹ với một trong những ngành công nghiệp thành công nhất của mình, có thể nói, là phức tạp: Chúng ta không tin tưởng vào động cơ của họ, ngay cả khi chúng ta đòi hỏi họ cứu sống chúng ta. Hiện nay, dược phẩm chỉ có tỷ lệ tán thành 28%, ngang bằng với chính phủ liên bang. Nhưng sự khinh miệt không phải lúc nào cũng xứng đáng, Brainard nói. Gilead, sau tất cả, đã dành gần 30 năm để tìm kiếm liệu pháp cho HIV, và gần đây hơn cho viêm gan C. Thành công của họ trong căn bệnh đó đến từ sự kết hợp giữa nghiên cứu nội bộ và một mạo hiểm đầy mạo hiểm.

Vào năm 2011, Gilead đã chi ra 11 tỷ đô la để mua một công ty nhỏ trong lĩnh vực công nghệ sinh học gọi là Pharmasset. Công ty này có một hợp chất đã cho thấy dấu hiệu ngừng một loại viêm gan C trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II. Các nhà khoa học của Gilead rất vui mừng với việc mua lại này. Các nhà phân tích bên ngoài không phải thế. Chi tiêu số tiền lớn đó cho một “tài sản chưa được chứng minh” là điều ngớ ngẩn, một nhà phân tích tài chính viết. “Cổ phiếu của chúng tôi sụp đổ,” Brainard nói, người dẫn đầu các thử nghiệm lâm sàng của công ty về các loại thuốc viêm gan C của họ. “Có đoạn clip của Jim Cramer nói, ‘Gilead là nơi đầy những kẻ ngốc nghếch.’ Mọi người nghĩ đây là quyết định ngu ngốc nhất từng có.”

Nhưng màn cược đã đem lại thành công. Các nhà hóa học của Gilead kết hợp phân tử của Pharmasset với một phân tử mà họ đã đang phát triển, và kết quả đã làm nức lòng. “Hầu hết các nhà hóa học không bao giờ có cơ hội tham gia vào một điều như thế này,” John Link, phó chủ tịch lâm sàng hóa học của công ty, nói khi ông dẫn tôi đi qua một trong những phòng thí nghiệm của công ty. Link, người mà đầu đã hói và cắt tỉa gọn gàng phía trước nhưng vẫn giữ một bóng tóc dài sáu inch ở phía sau, giống như một kiểu tóc mullet rất gọn gàng, dẫn đầu nỗ lực phát triển phân tử nội bộ. Tổng cộng, đội của ông đã thử nghiệm hàng ngàn phân tử khác nhau trước khi họ tìm ra những phân tử hoạt động. “Là một nhà hóa học trong y học, ý định của chúng tôi là làm điều tốt,” Link nói. “Chúng tôi đã làm được điều đó ở đây.”

Quả thực, Gilead đã tạo ra một điều mang tính quyết định. Các liệu pháp trước đây cho viêm gan C không hiệu quả, chi phí hơn 70.000 đô la mỗi khóa học và đi kèm với các tác dụng phụ khủng khiếp. “Bạn phải dùng nó trong một năm và nó có thể giết bạn và nó rất khủng khiếp và nó không hiệu quả,” Brainard nói. “Vâng, hãy đặt giá của chúng tôi giống như thế đó - và nó thực sự hiệu quả. Và nó không có tác dụng phụ. Đó không phải là điều xấu. Điều đó rất khác biệt so với việc một ai đó lấy một loại thuốc thông thường và tăng giá lên.”

Đúng vậy, tuy nhiên, Solvaldi ban đầu được dự kiến sẽ có giá rất thấp. Khi ngày phát hành gần kề, theo cuộc điều tra của Thượng viện về chi phí của loại thuốc này, các nhà điều hành của Gilead đã đẩy con số lên cao hơn và cao hơn cho đến khi nó đã tăng gấp đôi. (Gilead tranh cãi với những kết luận của cuộc điều tra này.)

Lý do của công ty, theo các email được tiết lộ trong cuộc điều tra, là nếu họ định giá cho loại thuốc viêm gan C đầu tiên của họ cao cực kỳ, họ có thể định giá cho hai loại thuốc viêm gan C tiếp theo của họ - đã tiến triển rất xa trong ống dẫn và dường như hiệu quả hơn - cao hơn nữa. Từ quan điểm kinh doanh, không có ý nghĩa gì cho Gilead định giá thấp cho một loại thuốc nếu thực tế có một giá cao hơn mà thị trường có thể chịu đựng được.

Gilead sẽ duy trì giá 1.000 đô la mỗi viên thuốc 'dù có những dòng tiêu đề nào đi chăng nữa', một Phó Chủ tịch viết trong một email. Các nhà điều tra của Thượng viện nói rằng công ty hoàn toàn nhận thức được rằng việc định giá của họ sẽ làm cho thuốc trở nên không thể tiếp cận được với nhiều bệnh nhân. Không ngẫu nhiên, giá này đã khiến giá cổ phiếu của Gilead tăng vọt.

Hơn nữa, mọi công ty dược phẩm sẽ lý luận rằng giá cả cao thúc đẩy sự đổi mới - rằng những giá này là một cách cần thiết và đáng giá để chi tiêu những đồng đô la hạn chế của chúng ta. Các nhà điều hành của công ty dược phẩm thường trích dẫn Trung tâm Tufts được tài trợ bởi ngành công nghiệp để nghiên cứu về phát triển thuốc, đã xác định vào năm 2014 rằng, trung bình, việc đưa một loại thuốc mới ra thị trường tốn khoảng 2,6 tỷ đô la.

Ngành công nghiệp cần nguồn lực để đổ lại vào nghiên cứu và phát triển, những người ủng hộ nói. Nhiều người đề nghị ý kiến phản đối về điều này - các nhóm đấu tranh cho lợi ích cộng đồng và các nhà học thuật nghi ngờ con số của Trung tâm Tufts và Aaron Kesselheim từ Harvard nói rằng ngành công nghiệp dành 10 đến 20% cho R&D, và 20 đến 40% doanh thu cho quảng cáo. 'Không có mối liên hệ giữa việc chi tiêu R&D và giá cả', ông nói. Nhưng không thể phủ nhận rằng, mặc dù có hàng trăm công ty dược học và sinh học tại Hoa Kỳ, mỗi công ty đều cố gắng tạo ra sản phẩm mới, nhưng chín trong mười loại thuốc đang phát triển thất bại và chỉ có 22 loại được đưa ra thị trường trong năm ngoái.

Tôi hỏi Brainard ý kiến về việc định giá của Gilead cho phương pháp chữa trị của họ và sự phản đối sau đó. “Đôi khi điều đó có thể làm bạn buồn phiền,” cô nói. “Mọi người có thể gọi chúng tôi là ác quỷ, điều đó cũng được,” cô thêm, chỉ ra rằng thuốc của công ty có thể tiêu diệt một vấn đề sức khỏe cộng đồng toàn cầu. Cô nói những gì họ đã làm là tuyệt vời, và về mặt khoa học, cô ấy nói đúng. “Tôi nghĩ chúng ta sẽ ở phía đúng đắn trong lịch sử.”

“Đặt từ Gilead lên và nó giống như một bài kiểm tra Rorschach,” Pearson nói. “Bạn có thể nhìn thấy những người sáng tạo cứu sống, các nhà khoa học và doanh nhân tuyệt vời, hoặc cả ác tham tài chính của doanh nghiệp.” Hoặc có thể, có tất cả mọi thứ trên.

Sự Nóng Lòng của Bệnh Nhân

Chứng minh rằng một công ty dược phẩm tham lam đã định giá thuốc của mình quá cao và bạn là một anh hùng. Gợi ý với bệnh nhân tuyệt vọng rằng những loại thuốc họ cần để sống sót quá đắt đỏ (và do đó có thể bị thu hồi) và bạn là một kẻ phản diện, một viên chức công chức đưa người ta đến cái chết chỉ vì các khoản chi trong ngân sách. Đây là tình huống khó khăn mà các nhà khoa học tại ICER phải đối mặt.

Năm ngoái, viện nghiên cứu này đã tổ chức một cuộc họp với một nhóm các nhà kinh tế dược phẩm và chuyên gia về bệnh mô liên quan để quyết định liệu các loại thuốc mới cho bệnh mô liên quan như Pomalyst - sản phẩm theo sau của Revlimid và bốn loại thuốc mới khác - có được định giá một cách công bằng hay không. Tại thời điểm này, không có nghiên cứu so sánh trực tiếp nào được thực hiện trên bất kỳ loại thuốc ung thư nào; các bác sĩ trên tuyến đầu nói với tôi rằng họ đã thấy kết quả, nhưng không ai có thể khẳng định rằng Pomalyst - hoặc bất kỳ liệu pháp mới nào khác - tốt hơn so với đối thủ của nó một cách chắc chắn.

Cùng với các nhà kinh tế và bác sĩ trong phòng là những người thường không quan tâm nhiều đến tỷ lệ hiệu quả chi phí tăng dần hoặc giá trị p p-value so sánh: hàng chục bệnh nhân và người thân. Nhiều người khác đang theo dõi trực tiếp. ICER, dường như đã trở thành một thực thể được biết đến sau nhiều năm âm thầm tăng sức ảnh hưởng sau hậu trường.

Trước đám đông, ban điều hành của ICER xác định rằng bốn loại thuốc ung thư mới được phê duyệt thực sự hiệu quả, nhưng tất cả đều bị định giá quá cao và không đại diện cho 'giá trị cao'. Các nhà quản lý đã phát hiện ra rằng Pharma đang tính giá cao hơn cho thuốc cứu sống của bệnh nhân ung thư.

Khi diễn đàn mở cửa để nhận ý kiến từ công chúng, mọi thứ trở nên xúc động. Người phát biểu đầu tiên là Robin Tuohy, người điều hành các nhóm hỗ trợ bệnh nhân tại Hiệp hội Bệnh mô liên quốc tế. Chồng cô, Michael, đã được chẩn đoán mắc bệnh từ 17 năm trước. Nếu không có Revlimid, ông không thể còn sống đến ngày hôm nay. Các báo cáo của ICER là 'một con dốc trơn' có thể cho các hãng bảo hiểm 'đòn bẩy để hạn chế hoặc từ chối việc tiếp cận điều trị', cô nói. 'Quyết định của bạn chắc chắn sẽ ảnh hưởng đến cuộc sống,' cô nói với Pearson. Các khán giả khác vỗ tay cổ vũ. Một sau một, các bệnh nhân, người chăm sóc và đại diện của Pharma lên tiếng chỉ trích tổ chức phi lợi nhuận này.

ICER thích nghĩ rằng họ cao quý và phi chính trị, rằng họ cung cấp 'một bài đánh giá khách quan về bằng chứng và diễn đàn công cộng để tranh luận về nó,' như Pearson nói.

Nhưng Pharma không đồng ý. Trong năm qua, các tổ chức phi lợi nhuận có tên như Liên minh ủng hộ Sáng tạo trong Y học và Trung tâm Y học trong Lợi ích Công cộng (nhận tiền từ Big Pharma) đã xuất bản các bài báo trắng, gợi ý, trong số những điều khác, rằng phương pháp của ICER bị thiếu sót (rằng việc so sánh chi phí của các loại thuốc mới với giá của một phương pháp điều trị cũ, ví dụ, viện nghiên cứu cố ý làm cho các liệu pháp mới trở nên đắt đỏ) hoặc rằng ICER cũng nhận tiền từ tất cả các công ty bảo hiểm. (ICER nhận một số quỹ từ các công ty bảo hiểm, nhưng phần lớn quỹ tài trợ của nó đến từ quỹ tư nhân của một tỷ phú quỹ đầu cơ trước đây; nhân viên của ông ta nói ông ấy quan tâm đến hiệu suất thị trường. Xem “Tuyên chiến chống lại Khoa học Xấu,” số blog.mytour.vn 25.02.)

Một trong những đối thủ chính của ICER là một nhóm ủng hộ có tên là Patients Rising được thành lập, theo trang web của họ, “để bảo vệ quyền lợi cho bệnh nhân.” Nhưng Patients Rising được thành lập bởi một chuyên gia truyền thông và được tài trợ bởi Celgene, Amgen và PhRMA, cơ quan vận động của ngành dược phẩm. Năm ngoái, Patients Rising bắt đầu ICER Watch, một blog dành riêng để phơi bày những gì họ coi là tội ác của ICER. Một số công ty cùng tài trợ cho Patients Rising cũng ủng hộ Hiệp hội Bệnh nhân Ung thư Quốc tế, một nhóm ủng hộ hàng đầu cho bệnh nhân và một đối thủ gay gắt khác của ICER.

Pearson thích đùa rằng 'chúng tôi là chuột và có tất cả những con voi nặng 800 pound đang đạp xác xung quanh, sợ hãi rất nhiều với những báo cáo nhỏ của chúng tôi.' Nhưng không phải là điều quá khó để một con voi giết chết một con chuột. Và bất kể mục tiêu của Pharma khi tấn công tính minh bạch của ICER, điều đó không giúp ích gì cho những bệnh nhân ung thư không thể chi trả cho thuốc của họ. Việc mắc ung thư hiện nay tốn khoảng $5,000 mỗi năm cho bệnh nhân trung bình, và người mắc ung thư gần ba lần nhiều khả năng phải tuyên bố phá sản so với người Mỹ khỏe mạnh. Những bệnh nhân ung thư phá sản có tỉ lệ tử vong cao hơn 79%. Các loại thuốc có giá đắt có thể cứu sống một số người - nhưng những loại thuốc quá đắt có thể khiến người khác chết.

Heather Block, người gần đây đã tình nguyện giúp ICER cải thiện mối quan hệ với bệnh nhân, đã quá chán chường với cuộc tranh luận này. Cô ấy mắc ung thư giai đoạn IV và việc thanh toán cho Faslodex, một loại thuốc đã giữ cô sống trong bốn năm, khiến cô sợ phá sản. Những bệnh nhân phản đối ICER đã bị đánh lừa, cô nói, bị Big Pharma lừa dối để trở thành công cụ trong cuộc chiến của ngành công nghiệp để kiểm soát quyền lực định giá của mình. Block có bảo hiểm, nhưng các khoản phải trả của cô ấy quá cao. 'Nỗi sợ lớn của tôi, nghe có vẻ hài hước, là mỗi khi tôi nhận được một báo cáo ung thư tốt, tôi sợ mình sẽ hết tiền,' cô nói. 'Đó là trường hợp Nghịch lý của tôi. Chúng ta không nên sống trong một xã hội hoạt động theo cách đó.'

Đơn thuốc cho Sự Thỏa Hiệp

Bất chấp sự hỗn loạn trong số bệnh nhân và sự phản đối từ các công ty dược phẩm, có dấu hiệu của một thỏa thuận có thể có. Cuối năm ngoái, ICER nhận được một email từ Regeneron, một công ty dược phẩm đang chuẩn bị tung ra một loại thuốc mới tiềm năng mang tên Dupixent. Đây sẽ là liệu pháp đầu tiên và duy nhất cho một tình trạng da hiếm gặp gây ngứa liên tục, và Regeneron có một câu hỏi: 'Đề xuất giá của chúng tôi sẽ là bao nhiêu,' Pearson nhớ lại. 'Bởi vì họ muốn đáp ứng.'

Không có gì cản trở Regeneron khỏi việc đặt giá cho Dupixent một cách tự do, nhưng trong vài tháng tiếp theo, họ đã làm việc chặt chẽ với nhóm ICER. CEO của họ, Leonard Schleifer, cá nhân đã cắt giảm rất nhiều rối ren để ICER có được một số dữ liệu chi tiết hơn. Trong thực tế, trong năm qua, Schleifer đã trở thành một nhà phê bình đáng kinh ngạc của ngành của mình. 'Nó là điều ngớ ngẩn. Tôi cũng ghét khi thấy tất cả những điều này,' ông nói với một khán giả của mình tại một hội nghị y tế vào tháng 12. Các đối thủ của ông đã tăng giá thay vì tạo ra các loại thuốc sáng tạo, ông nói. 'Tư duy không thể là điều này là một ngành kinh doanh khó khăn vô cùng, nên bất kỳ giá nào cũng là giá hợp lý.'

Regeneron nói họ muốn đạt đến phần dưới của hệ số QALY của ICER - đạt đến điểm cao trong việc đánh giá - và muốn có thể thông báo cho các quản lý lợi ích của nhà thuốc này trong quá trình đàm phán. Vào cuối tháng Ba, công ty thông báo rằng Dupixent sẽ có giá danh sách là $37,000, ngay giữa mức độ chi trả của ICER. Nhưng sau khi thương lượng giảm giá, giá bán sẽ chỉ khoảng $31,000 - ngay tại đầu vàng của thang điểm của ICER. 'Khá là đáng tin cậy,' theo lời Shleifer.

Regeneron được khen ngợi về việc định giá công bằng của mình. Các công ty bảo hiểm và thanh toán hài lòng, và 'chúng tôi đã bật cười,' Pearson nói. (Cổ đông của Regeneron ít hân hoan hơn.) 'Tôi hy vọng chúng ta có thể đạt được điểm này sau năm năm nữa,' Pearson nói - điểm mà các công ty dược phẩm quyết định ra mắt với một 'giá cả công bằng' có thể mang lại lợi ích cho họ và bệnh nhân.

Tất nhiên, ví dụ về Dupixent có thể chỉ là một sự cố. Đó chỉ là một loại thuốc và một công ty. Tuy nhiên, nó cho thấy rằng đoàn nhóm dữ liệu của ICER đang có điều gì đó. Việc định giá quá cao của Pharma đã làm hỏng hóc danh tiếng của họ, và những lời kêu gọi quy định trừng phạt đang trở nên ồn ào hơn. Một chút đối xứng thông tin có thể là đúng những gì ngành công nghiệp cần để cứu chính mình.

David Ferry (@ferryin140) là một nhà báo tự do, công việc của ông đã được đề cử Giải thưởng Tạp chí Quốc gia trong lĩnh vực báo cáo.